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诺奖效应下的干细胞产业价值链

发布时间:2019-11-25 09:35:55

诺奖效应下的干细胞产业价值链

自多莉羊诞生至今的15年中,干细胞研究领域的不断突破,已多次被美国《科学》杂志评为当年的十大科技进展。基础领域研究的突破使得人们对干细胞技术的实际应用产生了更大的期待。

2012年10月8日,日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)与英国科学家约翰 格登 (John Gurdon) 因在细胞核重新编程研究领域取得重大突破而获得2012年度诺贝尔生理学或医学奖。这再一次燃起了人们的兴奋点。

市场对干细胞领域产业化的期待是在情理之中。自1901年诺贝尔生理或医学奖首次颁发给以血清疗法治疗白喉以来,人们现在已经耳熟能详的器官移植、胰岛素、青霉素、核磁共振、试管婴儿等,都是百年来诺奖的获奖领域,而它们已经从实验室走向大规模的临床应用。

在干细胞领域,中国在基础研究和产业化发展方面都具有可以和欧美国家抗衡的后发优势。如何将这一优势形成未来中国的国际竞争力,并形成国际行业标准,形成未来的产业牵引力,如何在确保技术安全性和商业冲动之间实现平衡,这对国家的产业政策和企业的商业智慧都是极大的考验。

临界点

约翰 格登在细胞分化领域的研究甚至早于克隆羊之父,他用了近半个世纪的时间来证明细胞在分化成不同的组织器官之后,并没有丢掉那些 没用上 的遗传信息。他的观点一直饱受争议,甚至在很多人看来,这个结论根本没有任何价值。直到半个世纪后,随着克隆技术和干细胞治疗技术的发展,人们才真正体会到了这一研究的开创性意义。

干细胞(Stem Cell)是一种未充分分化、尚不成熟的细胞,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能。日本学者在这场生理医学领域马拉松式的研究中开始接力。这项名为人工多性能干细胞(iPS细胞)的研究持续了十几年,具体成果问世于2006年。这种干细胞变化发生在人体的各个组织和细胞中,由患者的细胞提取制作iPS细胞,可以使因疾病或伤害造成的丧失功能的人体组织和脏器,实现没有排斥反应的所谓的正常组织移植的再生医疗目的。

包括中国在内的许多国家的学者积极介入了这个领域的持续研究。对iPS细胞的研究引发人们对再生医疗的巨大期待。它让各种疑难杂症患者看到治愈的希望之光:使各种新药特药的研制问世成为可能,应用临床治疗将带来一场医疗革命。

但时至今日,如何安全地应用于临床医疗,各国政府还采取了异常谨慎的态度。以人工合成iPS细胞为例,解决细胞癌化还是一道难关。即使解决了癌化难关,现阶段全球还没有建立人体组织和器官移植的品质担保标准,人们会担心iPS细胞面临滥用危险。即使iPS细胞被称为万能细胞,但并不是明天后天就能治病救人,今后至少还需要5~10年才行。 我们必须非常、非常小心地保证安全,不能造成任何害处。 格登在获奖之后说。

这也凸显了目前争论焦点:美国食品药品监督管理局(FDA)和其他监管机构仍然会出于安全性考虑,而推迟或者阻止基于重构细胞技术的疗法应用到病人身上,病患和市场却对产业化抱有极大的热情和期待。目前,只有韩国、加拿大、澳大利亚等少数国家有干细胞制药产品被批准应用于临床。中国的产业政策导向也相当谨慎。

中国模式

在干细胞制药和临床应用还处于从研发到产业化临界点的时候,中国的企业则选择了一条更为现实的发展路径 迅速打开干细胞产业链中门槛较低产品的市场,并产生经济效益,较好地回馈先期投资者,同时使企业产生自我造血功能,为干细胞产业的可持续发展奠定坚实基础。

此次获得诺奖的研究成果,是诱导人体表皮细胞使之具有胚胎干细胞多能分化的技术。这项技术目前仍处于实验室阶段,还需很长时间验证其安全性,才能应用于疾病治疗。中源协和则从成体干细胞入手,在成熟的组织器官中提取干细胞,如脐带、骨髓和脂肪,研发方向更接近于临床,这也就意味着更接近市场。

虽然生物医药比其他行业更有成长性和创新活力,但由于产业具有长周期、高风险、高投入和潜在高回报的特点,资本对生物医药产业既喜又忧,喜的是生物医药的朝阳产业属性可以为投资带来高额回报,忧的是行业门槛太高,不确定性太大,投资周期太长。

以脐带血库建设为例,仅假设一个5000人份的脐带血库,前期投入就至少需要5000万元资金。技术设备的升级换代,日常运营管理也需要极大的资金支持。干细胞的基础研究需要建立高洁净度的实验室,需要高昂的生物试剂等干细胞研究耗材,先进的干细胞检测设备等,这些均需要大量投资等,都需要大资金为后盾。正是由于投资和运营资金需求巨大,我国在脐带血库管理上实行了以自体库养公共库的方式。前者个人自费存储脐带血,只供存储者家庭成员使用;后者免费存储自愿捐献的脐带血,可供所有人使用。 公自一体,以自养公 的脐带血库发展方式沿袭至今。

作为干细胞领域唯一上市公司的中源协和,目前还是以干细胞存储运营商的角色在市场上运作,其主要运营收入是来源于对脐带血的存储业务和基因检测业务。2011年度的营业收入1.3亿元。

为了能够打造干细胞全产业链,把握未来的市场发展,2012年中源协和完成了对和泽生物的收购,这家公司一直致力于干细胞临床应用技术的研究和各地干细胞库的建设,已储备了一批研究成果、关键技术和市场渠道,构建了较为完整的干细胞产业链体系。一旦相关政策推出,中源协和有望成为首家干细胞治疗药物的申报企业。干细胞药物或将率先应用于肝硬化方面疾病的治疗。

针对当前国内干细胞行业乱象,有关部门已制定相关政策,并有望在近期推出,内容涉及干细胞临床研究等,对干细胞产品研发生产企业以及医疗机构进行合规管理,政策的推出将有助于干细胞市场有序合法发展。中源协和的脐带间充质干细胞抗肝纤维化注射液,也有望在政策突破后迅速进入临床药物。

市场推动力

通过一项独步世界的研究来带动一个新兴抑或战略产业,并演化成为综合国力,既需要科学家的奉献精神,国力支持也是成功的关键之一。据了解,山中伸弥在担任iPS细胞研究所所长后,京都大学匹配了高达30亿日元的资金支持,研究所各类人才多达200人。

自2009年3月9日,美国总统奥巴马在白宫签署行政命令,宣布解除对用联邦政府资金支持胚胎干细胞研究的限制以来,干细胞研究的曙光便已经出现。事实上,中金公司早在2009年研报便提到,随着相关技术的发展,干细胞将在药物筛选、生物学体外模型构建等领域发挥越来越多的作用。在中国,干细胞研究更被列入国家863和973计划。目前已经建立的研究中心包括科技部国家干细胞工程技术研究中心、发改委细胞产品国家工程研究中心和湖南长沙人类胚胎干细胞国家工程研究中心。此外,北京大学、复旦大学和其他科研机构也都设立了干细胞研究室。这使得中国干细胞研究紧随发达国家之后。

干细胞再生医学作为体现未来国家竞争力的领域,基础研究和市场化取向都不能偏颇。从市场需求推动基础研究,这可能是中国干细胞产业发展的路径依赖。企业的作用在于将实验室研究成果的产业化,需要盈利。但在这个行业,达到这样的目标需要坚持和耐心。

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